-
Kwestie praktyczne, prawne i etyczne w rozszerzonym dostępie do leków badawczych
Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) dokonuje przeglądu danych z badań klinicznych dotyczących nowych leków i określa, czy korzyści z tych leków przewyższają ryzyko1. Ten wymóg, ustanowiony w 1962 roku, podniósł poprzeczkę do zatwierdzenia i zmniejszył prawdopodobieństwo, że nowe leki być nieskuteczne lub powodować poważne problemy zdrowotne. Opracowanie takich danych na temat badanych leków wymaga czasu na ocenę produktów, które ostatecznie okazują się bezpieczne i skuteczne. Takie opóźnienie może stanowić problem, jeśli alternatywne sposoby leczenia tego schorzenia nie są dostępne. W związku z tym FDA opracowała system rozszerzonego dostępu, umożliwiający pacjentom cierpiącym na poważne schorzenia otrzymywanie leków badawczych przed formalną akceptacją produktu.
-
Nowa kategoria leków przełamujących FDA – implikacje dla pacjentów AD 6
Administracja Jedzenia i Leków. Rok 2012 Innowacyjne zatwierdzenia leków. Silver Spring, MD: FDA, grudzień 2012 r. (Http://www.fda.gov/downloads/aboutfda/reportsmanualsforms/reports/ucm330859.pdf). 26. Munos B.
-
Kwestie praktyczne, prawne i etyczne w rozszerzonym dostępie do leków badawczych AD 4
Zgodnie z długotrwałą doktryną wypowiedzenia Sądu Najwyższego, prawa stanowe, które są niezgodne z federalnymi ustawami lub rozporządzeniami, są bezskuteczne 49. Ograniczenie zasięgu tych państwowych przepisów do pacjentów cierpiących na śmiertelne choroby nie może uniknąć konfliktu. Jak zauważył Thurgood Marshall w wyroku w sprawie Rutherford, nic w historii [ustawy o żywności, lekach i kosmetykach] nie sugeruje, że Kongres zamierzał chronić tylko osoby cierpiące na uleczalną chorobę 37. Frustracja tych przepisów może jednak wywierać presję na Kongres i FDA, aby ponownie ocenić system rozszerzonego dostępu. Zagadnienia etyczne Podstawowym etycznym argumentem za rozszerzonym dostępem jest to, że pacjenci powinni mieć prawo do łagodzenia ekstremalnych cierpień i do zwiększania samoobrony. Zgodnie z tą logiką,…
-
Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania produktu Epoetin Alfa u pacjentów z poważnymi zaburzeniami ad 8
Nasze wyniki sugerują, że próby ograniczenia transfuzji u osób ciężko chorych, dokonane po opublikowaniu badania Transfusion Requirements in Critical Care (TRICC) 5, wpłynęły na praktykę kliniczną. Nasze stwierdzenie, że pacjenci, którzy otrzymywali terapię epoetyną alfa, mieli większy wzrost stężenia hemoglobiny niż ci, którzy otrzymywali placebo, sugeruje, że epoetyna alfa miała spodziewany efekt krwiotwórczy, pomimo braku zmniejszenia częstości transfuzji. Najważniejszym odkryciem w obecnym badaniu jest zmniejszenie śmiertelności wśród pacjentów, którzy otrzymali epoetynę alfa w porównaniu z tymi, którzy otrzymali placebo, co było najbardziej widoczne u pacjentów po urazie. Nasze poprzednie badanie12 wykazało również obniżoną śmiertelność wśród pacjentów po urazie leczonych epoetyną alfa w porównaniu z placebo (4,8% w porównaniu z 10,4%,…
-
Współpraca wojskowo-cywilna w zakresie opieki traumatycznej i programu starszych wizyt chirurgów czesc 4
Podczas wizyty autorów, formalne wielkogabarytowe wykłady prowadzone przez uczestniczących chirurgów dały rozmieszczonym pracownikom możliwość poznania nowych strategii zarządzania i uzyskania wymaganych punktów za kontynuowanie edukacji medycznej. Wykład i prezentacja techniki przedotrzewnowego wypełnienia miednicy w celu kontrolowania zagrażających życiu krwotoków z dużych złamań miednicy (dostarczonych przez dr Moore a) posłużyła jako wprowadzenie tej opcji leczenia w opiece bojowej.27 Ze względu na duże obroty rozmieszczone pielęgniarki i lekarze pracujący w tym trudnym środowisku, istniała potrzeba opracowania zestandaryzowanych wytycznych leczenia, zadanie realizowane przez kilku wizytujących chirurgów. Szczególnie odpowiednie były protokoły ICU generowane przez National Institutes of Health poprzez program badawczy zatytułowany Inflammation i Host Response na uraz.28 Celem kolejnego wizytującego chirurga było wzmocnienie…
-
Capecitabine i Oxaliplatin for Advanced Esophagogastric Cancer
Oceniliśmy kapecytabinę (doustną fluoropirymidynę) i oksaliplatynę (związek platyny) jako alternatywy dla podawanego w infuzji fluorouracylu i cisplatyny, odpowiednio, dla nieleczonego zaawansowanego raka przełyku żołądkowo-przełykowego. Metody W schemacie dwa na dwa losowo przydzielono 1002 pacjentów, którzy otrzymali terapię trypletową z epirubicyną i cisplatyną oraz terapią fluorouracylem (ECF) lub kapecytabiną (ECX) lub trypletem z epirubicyną i oksaliplatyną plus fluorouracyl (EOF) lub kapecytabinę (EOX ). Pierwszorzędowym punktem końcowym był nie mniejszy czas przeżycia całkowitego dla terapii trypletowej zawierającej kapecytabinę w porównaniu z fluorouracylem i dla tych zawierających oksaliplatynę w porównaniu z cisplatyną. Wyniki W przypadku porównania kapecytabiny z fluorouracylem współczynnik ryzyka zgonu w grupie leczonej kapecytabiną wynosił 0,86 (przedział ufności 95% [CI], 0,80…
-
Dronedaron do utrzymania rytmu zatokowego w migotaniu lub trzepotaniu przedsionków czesc 4
Do zbadania hipotezy zerowej identycznych krzywych Kaplana-Meiera w dwóch grupach badawczych zastosowano standardową technikę log-rank. Wszystkie podane wartości P są dwustronne, a wartości P mniejsze niż 0,05 uważano za wskazujące na istotność statystyczną. Wyniki Pacjenci Rysunek 1. Rysunek 1. Zapisy i wyniki w badaniach europejskich i pozaeuropejskich.
-
Bezpieczeństwo na bocznym biegu – niewystarczająca reakcja FDA na IOM ad
Cały urząd regulacji znajduje się w działach oceny narkotyków Biura Nowych Narkotyków (OND) w Centrum Oceny i Badań Narkotyków (patrz schemat organizacyjny); pracownicy tych działów oceniają i zatwierdzają leki, negocjują etykietowanie oraz żądają programów zarządzania ryzykiem i badań po wprowadzeniu do obrotu. Pomimo teoretycznego nacisku agencji na epidemiologię, taka ekspertyza jest często nieobecna w tych działach. Eksperci ds. Bezpieczeństwa FDA pracują w oddzielnym Urzędzie Nadzoru i Epidemiologii (OSE) – który nie jest nawet częścią OND – i służą jedynie jako konsultanci w dziale przeglądowym, nie mając bezpośredniego organu regulacyjnego. Chociaż mogą zostać poproszeni o podanie podstawowych informacji jako kontekstu do interpretacji wniosku, nie uczestniczą regularnie w przeglądach leków.
-
AIDS w uprzemysłowionych demokracjach: pasje, polityka i polityka
Ta seria esejów, pojawiających się na początku drugiej dekady epidemii AIDS, dostarcza żywe szczegóły, w jaki sposób oddolne wysiłki i agencje rządowe w 11 uprzemysłowionych krajach odpowiedziały na wiele wyzwań stawianych przez AIDS. Redaktorzy poprosili pisarzy z każdego kraju, aby opisali swoje reakcje na główne problemy polityczne. Użyli interesujących ram, aby scharakteryzować te reakcje jako zgodnie ze strategią powstrzymywania i kontrolowania , która stara się stosować obowiązkowe środki, aby zidentyfikować osoby zarażone i wyizolować je w celu powstrzymania rozprzestrzeniania się HIV lub współpracy i włączenia . strategii. Ten ostatni sprzyja kontrolowaniu epidemii poprzez połączenie działań w zakresie edukacji publicznej, opracowanych z przedstawicielami najbardziej zagrożonych społeczności, oraz programów dobrowolnego testowania, ze…
-
Wysoka częstotliwość mutacji mukowiscydozy R117H u pacjentów z wrodzoną nieobecnością zwyrodnienia
Wcześniej opisywaliśmy zwiększoną częstość mutacji .F508 genu mukowiscydozy w grupie pacjentów z wrodzoną nieobecnością nasieniowodów1. Sugerowało to, że pacjenci heterozygotyczni pod względem mutacji .F508 mogą mieć mutację na innym allelu. Szukaliśmy innych mutacji genu mukowiscydozy w grupie 23 pacjentów z wrodzoną nieobecnością nasieniowodu, z których 11 było heterozygotycznych pod względem mutacji .F508. Stwierdziliśmy, że czterej pacjenci byli heterozygotami złożonymi, wszyscy mającymi mutację R117H w eksonie 4 genu mukowiscydozy: trzech pacjentów miało genotyp mukowiscydozy .F508 / R117H, a czwarty genotyp R117H / 2322delG. Wszyscy pacjenci byli widziani z powodu sterylności i wszyscy przeszli mosznowe eksploracje, które wykazały obustronną nieobecność nasieniowodów.