Kwestie praktyczne, prawne i etyczne w rozszerzonym dostępie do leków badawczych

Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) dokonuje przeglądu danych z badań klinicznych dotyczących nowych leków i określa, czy korzyści z tych leków przewyższają ryzyko1. Ten wymóg, ustanowiony w 1962 roku, podniósł poprzeczkę do zatwierdzenia i zmniejszył prawdopodobieństwo, że nowe leki być nieskuteczne lub powodować poważne problemy zdrowotne. Opracowanie takich danych na temat badanych leków wymaga czasu na ocenę produktów, które ostatecznie okazują się bezpieczne i skuteczne. Takie opóźnienie może stanowić problem, jeśli alternatywne sposoby leczenia tego schorzenia nie są dostępne. W związku z tym FDA opracowała system rozszerzonego dostępu, umożliwiający pacjentom cierpiącym na poważne schorzenia otrzymywanie leków badawczych przed formalną akceptacją produktu. System rozszerzonego dostępu stał się coraz bardziej kontrowersyjny. Niedawno rodzina Josha Hardy ego, siedmiolatka z zagrażającą życiu infekcją, szukała eksperymentalnego leku przeciwwirusowego – bradydofowiru – zaleconego przez jego lekarzy. Po tym, jak media zwróciły uwagę na jego sytuację, 3 producent narkotyków zaproponował włączenie go do nowo utworzonego otwartego badania.4 Kwestia udostępniania niesprawdzonych leków lub szczepionek również weszła do debaty publicznej w kontekście leczenia lub zapobiegania chorobom. Choroba wywołana wirusem Ebola, która często jest śmiertelna i dla której nie istnieją wyraźnie skuteczne leki ani szczepionki. Każdego roku tysiące pacjentów, którzy chcą rozszerzyć swoje możliwości leczenia, szuka dostępu do niecałkowicie ocenionych metod leczenia, ale nie wszyscy je uzyskują5. Omawiamy praktyczne, prawne i etyczne kwestie związane z rozszerzonym dostępem i wykorzystaniem badanych leków.
Regulacja rozszerzonego dostępu
Po Kongresie nakazano, aby FDA zatwierdziła istotne dowody bezpieczeństwa i skuteczności dla nowych produktów leczniczych opartych na odpowiednio kontrolowanych badaniach klinicznych, średni czas opracowania nowego leku przewidywalnie wzrósł z 2,5 do 8 lat.6,7 Chociaż Kongres zastrzegł, że FDA musi w ciągu 180 dni zastosowali nowe leki, niedobory kadrowe w tamtych czasach spowodowały, że agencja często nie dotrzymała terminów w kolejnych latach po tej kodyfikacji, problem, który został w dużej mierze rozwiązany od tego czasu.8 Aby rozwiązać problem wydłużonego cyklu rozwoju, FDA zezwolić pacjentom lub lekarzom na składanie petycji w celu uzyskania dostępu do niezatwierdzonych leków.
Tabela 1. Tabela 1. Kryteria umożliwiające udostępnienie badanego leku w programie rozszerzonego dostępu, w zależności od rodzaju zastosowania. Tabela 2. Tabela 2. Obowiązki badacza i producenta w programie rozszerzonego dostępu. Te nieformalne ścieżki zostały zinstytucjonalizowane w 1987 r. W kontekście rosnącej epidemii AIDS i znacznie zmienione w 2009 r. (Tabela i tabela 2) .9,10 Obecnie istnieją trzy kategorie rozszerzonego dostępu. Najczęstsze żądanie dotyczy indywidualnego zastosowania, którego podzbiór obejmuje nadzwyczajne okoliczności prowadzące do leczenia, jeszcze przed złożeniem formalnej pisemnej prośby do FDA. Druga sytuacja dotyczy wniosków pacjentów o średniej wielkości populacji (od dziesiątek do setek), którzy kwalifikują się do otrzymania leku na wczesnym etapie rozwoju. Ostateczna sytuacja jest szeroko stosowana w ramach protokołu leczenia, który może wystąpić po pomyślnym zakończeniu eksperymentu agenta eksperymentalnego, ale zanim zostanie zatwierdzony przez FDA. Rewizje z 2009 r. Miały na celu zwiększenie dostępu do terapii badawczych, ale zawierały również wymogi kwalifikowalności i inne zabezpieczenia, które FDA uznała za niezbędne w celu ochrony wrażliwych pacjentów. Regulacje mają na celu pogodzenie ochrony pacjentów (często ciężko chorych i zdesperowanych) przed używaniem produktów, które mogą być bezużyteczne lub pogarszają ich stan z pragnieniem zapewnienia szybszego dostępu do leczenia, które może ostatecznie okazać się korzystne, ale która aprobata przychodzi zbyt późno dla tych, którzy umierają podczas długiego procesu oceny – wszystko to bez uszczerbku dla zakończenia wstępnych prób klinicznych.
W przypadku wszystkich kategorii rozszerzonego dostępu, FDA musi ustalić, że schorzenie to jest poważne lub bezpośrednio zagrażające życiu, że nie ma podobnych lub satysfakcjonujących alternatywnych terapii, a dostęp nie będzie kolidował z kluczowymi badaniami klinicznymi.11 Powyższe zastrzeżenia odpowiednio umieszczają prymat na tradycyjny proces zatwierdzania przez FDA. Ponadto FDA musi ustalić, że potencjalne korzyści rozszerzonego dostępu uzasadniają potencjalne szkody. Próg dowodowy dla tego kryterium wzrasta wraz z liczbą pacjentów, którzy są zaangażowani i jest wyższy dla mniej poważnych warunków.12-14 Na przykład FDA musi znaleźć wystarczające dowody na bezpieczeństwo i skuteczność zanim zezwoli na protokół o rozszerzonym dostępie obejmujący duże liczby pacjentów z poważną chorobą
[więcej w: stomatolog wrocław, pomoc psychologiczna, nefrolog Wrocław ]
[przypisy: nico swadzim, ciecina eu, europtrans ]