-
Nowa kategoria leków przełamujących FDA – implikacje dla pacjentów AD 5
W ciągu najbliższych kilku lat zgromadzone zostaną dowody wskazujące, w jakim stopniu nowe oznaczenie dotyczące terapii przełomowej poprawia możliwości pacjentów z poważnymi i trudnymi chorobami oraz w jakim stopniu ułatwia wejście na rynek terapii, które obiecują więcej, niż mogą dostarczyć. Finansowanie i ujawnianie informacji Formularze ujawnień dostarczone przez autorów są dostępne wraz z pełnym tekstem tego artykułu na stronie. Ten artykuł został zaktualizowany 3 lipca 2014 r. O godzinie. Author Affiliations Z Zakładu Farmakoepidemiologii i Farmakoekonomiki, Oddziału Medycyny, Brighama i Szpitala dla Kobiet oraz Harvard Medical School w Bostonie (JJD, JA, ASK). Materiał uzupełniający Referencje (65) 1.
-
Kwestie praktyczne, prawne i etyczne w rozszerzonym dostępie do leków badawczych
Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) dokonuje przeglądu danych z badań klinicznych dotyczących nowych leków i określa, czy korzyści z tych leków przewyższają ryzyko1. Ten wymóg, ustanowiony w 1962 roku, podniósł poprzeczkę do zatwierdzenia i zmniejszył prawdopodobieństwo, że nowe leki być nieskuteczne lub powodować poważne problemy zdrowotne. Opracowanie takich danych na temat badanych leków wymaga czasu na ocenę produktów, które ostatecznie okazują się bezpieczne i skuteczne. Takie opóźnienie może stanowić problem, jeśli alternatywne sposoby leczenia tego schorzenia nie są dostępne. W związku z tym FDA opracowała system rozszerzonego dostępu, umożliwiający pacjentom cierpiącym na poważne schorzenia otrzymywanie leków badawczych przed formalną akceptacją produktu.
-
Nowa kategoria leków przełamujących FDA – implikacje dla pacjentów AD 6
Administracja Jedzenia i Leków. Rok 2012 Innowacyjne zatwierdzenia leków. Silver Spring, MD: FDA, grudzień 2012 r. (Http://www.fda.gov/downloads/aboutfda/reportsmanualsforms/reports/ucm330859.pdf). 26. Munos B.
-
Nowa kategoria leków przełamujących FDA – implikacje dla pacjentów AD 4
Niektóre leki są od dawna zatwierdzane na podstawie dobrze ustalonych zastępczych punktów końcowych.51 Ścieżka przyspieszonego zatwierdzenia (1992) zaczęła dopuszczać zatwierdzenie na podstawie mniej niż ustalonego zastępczego punktu końcowego . [51] jednym ze sposobów zakwalifikowania się do nowego oznaczenia terapii przełomowej (2012) jest wykazanie wpływu na biomarker (y) farmakodynamiczny, który nie spełnia kryteriów akceptowalnego zastępczego punktu końcowego, ale zdecydowanie sugeruje możliwość klinicznie znaczącego wpływu na choroba podstawowa. 55 Ten bardziej elastyczny standard miałby zastosowanie do szerszego zakresu potencjalnych nowych terapii. Prawo wymaga, aby przełomowe leki ostatecznie zostały zatwierdzone lub odrzucone zgodnie z normami zatwierdzania przez FDA, ale tak jak w przypadku zatwierdzenia przez Bedaquiline na gruźlicę MDR, takie potwierdzenie może nie…
-
Pieniądz, seks i religia – sequel ACA Sądu Najwyższego AD 4
Nie było też prawdopodobne, że ta grupa właścicieli poczułaby się moralnie odpowiedzialna za jakiekolwiek schorzenia związane z ciążą lub zgony, którym można by zapobiec, stosując cztery religijnie kontrowersyjne metody kontroli urodzeń. I dlaczego łamanie własnej religii stanowi ubezpieczenie zdrowotne (które wszyscy przyznają, jest częścią rekompensaty pracowniczej), które obejmuje wszystkie 20 środków antykoncepcyjnych, ale nie stanowi pogwałcenia religii, aby pracownicy mogli użyć swoich zarobków do zakupu czterech środków antykoncepcyjnych, na które firma ma religijny sprzeciw? W kontekście zarabiania pieniędzy, a nie wydawania go, samo lobby Hobby najwyraźniej nie ma żadnego religijnego sprzeciwu wobec interweniującego agenta dokonującego wyborów, które leżą w jego pieniądzu dla twórców środków antykoncepcyjnych, w tym w dokumentach publicznych…
-
Pieniądz, seks i religia – sequel ACA Sądu Najwyższego AD 3
Trzecie trymestryczne poronienie lub wspomagane samobójstwo. Ponieważ religijni ludzie nie mogliby tego zrobić, HHS skutecznie wykluczałoby te osoby z pełnego uczestnictwa w życiu gospodarczym Narodu , skutecznie uniemożliwiając im korzystanie z korporacyjnej formy do prowadzenia działalności gospodarczej.2 Większość dodała, że nie wszystkie zastrzeżenia religijne do konkretnych mandatów, takie jak szczepienia, z konieczności odniosłyby sukces, ale nie wyjaśniłyby, dlaczego nie lub nie zapewnią zasad doktrynalnych, które zapewniłyby, że szczepienia pozostaną obowiązkowe. Większość zauważyła, że sprzeciw wobec podatków nie zakończyłby się sukcesem, ponieważ prowadziłoby to do chaosu 21, ale nie wyjaśniałoby, dlaczego ta wymagająca przez rząd zapłata za podatki nie ma zastosowania do płatności wymaganych przez rząd, ponieważ nie zapewnia odpowiedniego ubezpieczenia…
-
Pojęcie ryzyka w badaniach porównawczo-efektywnych AD 2
Autorzy raportu Belmont zrozumieli to wyraźnie, gdy stwierdzili: Termin ryzyko odnosi się do możliwości wystąpienia szkody. Prawdopodobieństwo ryzyka związanego z byciem w badaniu można ocenić i opisać tylko w porównaniu z prawdopodobieństwem ryzyka, jeśli ktoś nie jest w badaniu. Jeśli badanie obejmuje jedną alokację terapii, a brak udziału w badaniu wiąże się z kolejną alokacją tych terapii, a nikt nie jest pewien, która terapia jest lepsza, wówczas nikt nie może być pewien, która alokacja jest bardziej ryzykowna. Każda z nich może być bardziej ryzykowna, mniej ryzykowna lub podobnie ryzykowna. Drugim błędem OHRP jest założenie, że każda zmiana w traktowaniu z tego, co można było otrzymać poza badaniem, do tego, co…
-
Pojęcie ryzyka w badaniach porównawczo-efektywnych
W dniu 24 października 2014 r. Federalny Urząd ds. Ochrony Nauki Humanitarnej (OHRP) wydał projekt wytycznych w celu wyjaśnienia polityki dotyczącej oceny i ujawniania ryzyka w badaniach porównawczo-efektywnościowych (CER) .1 Proponowane wytyczne są zdezorientowane i mylące. Nie są po prostu wyjaśnieniem aktualnej polityki federalnej. Zamiast tego są radykalną reinterpretacją tej polityki. Etyczne podstawy badań w Stanach Zjednoczonych opierają się na dwóch dokumentach. Pierwszy, raport Belmonta, 2 stanowił podstawę dla obecnych regulacji federalnych i wyraźnie omawia sposoby, w jakie badacze i rady ds. Przeglądu instytucjonalnego powinni oceniać ryzyko i korzyści płynące z badań. Wymaga, aby rozważyli naturę, prawdopodobieństwo i wielkość ryzyka , aby ocenić, że prawdopodobieństwo krzywdy lub korzyści jest uzasadnione…
-
Kwestie praktyczne, prawne i etyczne w rozszerzonym dostępie do leków badawczych AD 6
Zatwierdzenie leku przez FDA – długi proces, który opóźnia dostępność ważnych nowych leków. Waszyngton, DC: Government Accountability Office, 1980. 9. Nowe przepisy dotyczące leków, antybiotyków i leków biologicznych: stosowanie i sprzedaż leków. Fed Regist 1987; 52: 19466-19466 10. Rozszerzony dostęp do leków eksperymentalnych na potrzeby leczenia: ostateczna zasada.
-
Kwestie praktyczne, prawne i etyczne w rozszerzonym dostępie do leków badawczych AD 5
W przypadku urządzeń program Medicare wprowadził pojęcie pokrycia z opracowywaniem dowodów , w którym zapłaci za nowe urządzenie medyczne pomimo słabo udokumentowanej skuteczności i bezpieczeństwa, o ile takie wykorzystanie wiąże się ze zbieraniem dodatkowych danych o tym, jak produkt wykonuje. Modyfikacja tego podejścia do leków mogłaby zebrać użyteczne informacje kliniczne o lekach dostarczanych przez programy rozszerzonego dostępu. Chociaż prawo do próbowania jest błędne, bardziej pragmatyczne – i zgodne z prawem – jest podejście państw do współpracy z FDA, aby zwiększyć dostęp do praktycznego zastosowania, gdy jest to właściwe. Na przykład, odkąd FDA uznała, że uzyskanie zgody od komisji ds. Oceny instytucjonalnej może stanowić barierę, 62 państwa mogłyby współpracować z FDA…