Kwestie praktyczne, prawne i etyczne w rozszerzonym dostępie do leków badawczych AD 2

Jednak dla poszczególnych pacjentów lekarz musi jedynie stwierdzić, że lek eksperymentalny nie stanowi większego ryzyka niż sama choroba. FDA zezwoliła na prawie wszystkie prośby o rozszerzenie dostępu bez względu na kategorię.15,16 FDA oszacowało, że do 2006 r. Około 100 000 pacjentów uzyskało rozszerzony dostęp do eksperymentalnych leków.17 W latach 2010-2013 FDA wprowadziła blokady kliniczne tylko na 2 2472 indywidualne, niepamięciowe protokoły, na z 66 żądań o średniej wielkości oraz na żaden z 41 szeroko rozpowszechnionych protokołów rozszerzonego dostępu, jakie otrzymał18.
Uwagi Ograniczanie rozszerzonego dostępu Użyj
Liczne względy praktyczne stanowiły jednak wyzwanie dla bardziej powszechnej realizacji programów rozszerzonego dostępu. W kwietniu 2014 r. Tylko 86 spośród 32 304 badań wymienionych na ClinicalTrials.gov jako rejestracja nowych uczestników było dostępnych dla rozszerzonego dostępu.19
Udział przemysłu
Producenci muszą wyrazić zgodę na udostępnienie produktu, a połączenie czynników biznesowych i regulacyjnych sprawia, że jest to ważny krok ograniczający skalę. Jednym z czynników jest obciążenie administracyjne dla twórców leków. FDA oszacowało, że 120 godzin ludzkiego wysiłku jest wymagane, aby firma przygotowała protokół dla średniej wielkości populacji pacjentów, z zadaniem podzielonym pomiędzy dyrektora badań klinicznych (60 godzin), dyrektora ds. Regulacji prawnych (24 godziny) oraz klinicznego pracownika badawczego (36 godzin) 10. Te obciążenia mogą być szczególnie ciężkie dla mniejszych producentów.20 Nawet jeśli producenci chcą i mogą poświęcić niezbędny czas, zdolności produkcyjne mogą nie być wystarczające, by zaspokoić popyt na zarówno rozszerzone trwające badania kliniczne
Ze względu na te czynniki i znaczne koszty produkcji niektórych leków na receptę (szczególnie czynników biologicznych) programy rozszerzonego dostępu mogą być również postrzegane jako problematyczne finansowo. FDA pozwala firmom obciążyć pacjentów lub ich ubezpieczycieli bezpośrednimi kosztami programu rozszerzonego dostępu, w tym kosztów produkcji i wysyłki. W przypadku średnich i powszechnych programów przedsiębiorstwa mogą również pobierać opłaty za monitorowanie i raportowanie. 21 Jednakże obciążenie kosztami bezpośrednimi może prowadzić do niepożądanego rozgłosu, ponieważ koszty te będą znacznie niższe niż cena leku, gdy ostatecznie zatwierdzony przez FDA, cena, która czasami przekracza 1000 USD na tabletkę lub 200 000 USD na pacjenta rocznie.22,23 Niektórzy producenci starannie przechowują informacje o kosztach, nawet jeśli oznacza to rezygnację ze skromnych dochodów, które można uzyskać dzięki tej ścieżce. Jeśli producent stara się nakładać opłaty, może być pod presją pacjentów, aby odstąpić od kosztów, ponieważ mogą nie być objęci ubezpieczeniem.25 FDA informuje, że większość producentów nie pobiera opłat za swoje produkty.
Producenci muszą dodatkowo rozważyć wpływ programów rozszerzonego dostępu na bieżące działania związane z rozwojem i zatwierdzaniem przepisów. Ogólnie rzecz biorąc, ograniczone dane są gromadzone podczas rozszerzonych protokołów dostępu (w szczególności w porównaniu z próbami klinicznymi), a FDA uznała, że takie dane mogą nie być gromadzone w sposób usystematyzowany, a zatem mogą nie być przydatne.10 Jednak wszystkie zdarzenia niepożądane, które występują u każdego pacjenta otrzymującego lek w okresie jego wstępnego zatwierdzenia, należy zgłosić je do FDA, 11 i pacjenci otrzymujący leczenie w ramach rozszerzonych protokołów dostępu są często bardziej chorzy niż uczestnicy badania.10 Firmy mogą obawiać się, że to zobowiązanie może zmniejszyć szansę na zatwierdzenie, prowadzić ostrzeżenia o dodatkowej etykiecie lub utworzyć reklamę negatywną.24,27
Programy rozszerzonego dostępu mogą również zniechęcić do zapisywania się w badaniach klinicznych, zwiększając w ten sposób czas i wysiłek niezbędny do uzyskania wymaganej mocy statystycznej, szczególnie w badaniach z udziałem pacjentów z rzadkimi chorobami. W ostateczności takie programy mogą zachęcać do grania prób klinicznych w sposób zapewniający dostęp do potencjalnie skutecznego leku.28 Chociaż wiele badań klinicznych fazy 3 leków badanych jest zaślepionych, pacjenci mogą ustalić, czy zostali losowo przydzieleni do leczenia. otrzymują placebo, szczególnie gdy spodziewane efekty uboczne nie występują, 29, a następnie wycofują się z badania.30 W jednym przypadku kobieta wycofała się z badania na raka po przydzieleniu do grupy kontrolnej i poszukiwała szerszego dostępu do aktywnego leczenia. firma zaprzeczyła jej prośbie.
Wreszcie, programy rozszerzonego dostępu mogłyby spowo dować narażenie na odpowiedzialność32. Postępowanie sądowe na tej arenie ograniczało się jednak do uzyskania dostępu, a nie do zadośćuczynienia za krzywdę związaną z leczeniem. Brak pozwów o zdarzenie niepożądane może odzwierciedlać gotowość takich pacjentów do przyjęcia ryzyka33, jak również adekw
[hasła pokrewne: trycholog, stomatolog wrocław, stomatologia dziecięca ]
[przypisy: panmed siedlce, apteka skoczów dyżur, stachursky iwona łaszczok ]