Skip to content

Nowa kategoria leków przełamujących FDA – implikacje dla pacjentów

1 miesiąc ago

756 words

width=680Amerykańskie przepisy farmaceutyczne opierają się na zasadzie, że pacjenci nie powinni być narażeni na nowe leki na receptę, dopóki ich skuteczność i bezpieczeństwo nie zostaną wykazane. Od 1962 r. Urząd ds. Żywności i Leków (FDA) i Kongres zrównoważyły skuteczny przegląd badanych leków z potrzebą wstrzymania oceny, dopóki nie zostaną dostępne wystarczające dowody, aby wyjaśnić stosunek korzyści do ryzyka. Źle ocenianie tych sprzecznych interesów w obu kierunkach powoduje poważne problemy. Z jednej strony, przeszkody dowodowe FDA są często krytykowane przez firmy farmaceutyczne i grupy popierające pacjentów za spowolnienie dostępu do obiecujących terapii. Z drugiej strony, skrócona ocena wstępna może prowadzić do zatwierdzenia leków, które są nieskuteczne, niebezpieczne lub obu. Zagrożenia te zostały ponownie wyjaśnione w październiku 2013 r., Kiedy to zatwierdzono krótko w odniesieniu do ponatinibu, leku do leczenia białaczki, który został zatwierdzony tylko rok wcześniej w trybie przyspieszonym. Pojawiające się dane pokazały, że 24% pacjentów, których obserwowano przez medianę 1,3 roku i 48% tych, którzy byli obserwowani przez medianę 2,7 roku, miało poważne zdarzenia zakrzepowo-zatorowe, w tym zawał mięśnia sercowego i udar mózgu. z powrotem na rynek w grudniu 2013 r. z bardziej ograniczonymi wskazaniami i ograniczonym systemem dystrybucji.
Najnowszy rozwój podejścia FDA do zapewnienia bezpieczeństwa i skuteczności sprzedawanych leków na receptę nastąpił w lipcu 2012 r., Kiedy to Kongres stworzył nową kategorię terapii przełomowej w ustawie o bezpieczeństwie i innowacji FDA (FDASIA). Przełomową terapię zdefiniowano jako nowy produkt do leczenia ciężkiej choroby, dla której wstępne dowody kliniczne sugerowały znaczną przewagę nad istniejącymi opcjami na jednym lub więcej klinicznie znaczących punktach końcowych. Twórcy prawa zamierzali wprowadzić znak, aby wprowadzić na rynek ograniczoną liczbę produktów, które wykazały Wyjątkowe wyniki dla pacjentów . 3 Wyznawane przez decydentów politycznych, 4 obrońców konsumentów, 5,6 i samą FDA, 7 ścieżkę przełomowych leków zostało przejętych przez przemysł8 i przyniosło wczesne wyniki znacznie przekraczające przewidywania. Od października 2012 r. Do września 2013 r. FDA otrzymała 92 wnioski o nadanie nowego leczenia, z których 27 zostało zatwierdzonych, a 41 odmówiono (24 wnioski nadal są w toku) .9 Chociaż niektóre z tych środków mogą okazać się prawdziwie transformującymi w opiece nad pacjentami , oznaczenie przełomowe w leczeniu zwiększa także możliwość pojawienia się nowych leków, które zostały zatwierdzone na podstawie ograniczonych danych klinicznych.
Istnieją kontrowersje dotyczące standardów FDA dotyczących zatwierdzania badanych leków. W tym artykule krótko podsumowujemy wysiłki podejmowane przez rząd w celu przyspieszenia dostępności nowych leków i omawiamy kliniczne, etyczne i regulacyjne implikacje oznaczenia terapii przełomowej.
Historia programów wczesnego dostępu i przyspieszonych zatwierdzeń
Ustawa o Żywności, Lekach i Kosmetyce (FDCA) z 1938 roku zabraniała rutynowego terapeutycznego stosowania badanych leków, chociaż w praktyce lekarze z łatwością uzyskiwali takie leki poza próbami klinicznymi.10 Zmiana morza nastąpiła, gdy poprawki Kefauver-Harrisa z 1962 r. Do FDCA wymagana zgoda FDA na podstawie badań na ludziach przed wprowadzeniem na rynek nowych leków. Przepisy w 1963 r. Podzieliły te próby na trzy fazy – małe, fazy 1, próby bezpieczeństwa; badania kliniczne fazy II o średniej wielkości; oraz duże, kontrolowane badania fazy 3 – stanowiące podstawę do nowego wniosku o zażywanie narkotyków (NDA).
Obawiano się, że rozszerzone badania przed zatwierdzeniem mogą uniemożliwić pacjentom dostęp do potencjalnie ratujących życie leków w odpowiednim czasie. FDA najpierw odpowiedziała, przyjmując ścieżki umożliwiające leczenie przed zatwierdzeniem. W latach sześćdziesiątych programy wczesnego dostępu (zwane również programami do współczucia) umożliwiały ograniczony dostęp pacjentów do leków eksperymentalnych, chociaż programy te nie zawierały pisemnych zasad i były elastycznie stosowane. Popyt na eksperymentalne leki przeciwnowotworowe był szczególnie silny, co skłoniło FDA do opublikowania w 1979 r. Pierwszej oficjalnej polityki wczesnego dostępu do takich leków.
Presja ze strony lekarzy i pacjentów nasiliła się wraz z kryzysem AIDS z lat 80. XX w., Decydującym epizodem ewolucji polityki zatwierdzania leków przez FDA. Demonstracje aktywistów AIDS w głównej siedzibie FDA przyniosły powszechną uwagę na czasy opóźnienia między złożeniem wniosku a zatwierdzeniem nowych leków przez agencję 11, chociaż przekonanie, że FDA nie oceniło szybko leków przeznaczonych dla pacjentów z zakażeniem ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) mogło być przesadzone .12 W 1987 r. Przepisy dotyczące leczenia nowych zastosowań leków (leczenie IND) sformalizowały procedury uzyskiwania wczesnego dostępu
[patrz też: lekarz, stomatolog wrocław, psycholog w Rzeszowie ]
[przypisy: kalchem, specmed ełk, jezierski jarocin ]

0 thoughts on “Nowa kategoria leków przełamujących FDA – implikacje dla pacjentów”