Nowa kategoria leków przełamujących FDA – implikacje dla pacjentów AD 4

Niektóre leki są od dawna zatwierdzane na podstawie dobrze ustalonych zastępczych punktów końcowych.51 Ścieżka przyspieszonego zatwierdzenia (1992) zaczęła dopuszczać zatwierdzenie na podstawie mniej niż ustalonego zastępczego punktu końcowego . [51] jednym ze sposobów zakwalifikowania się do nowego oznaczenia terapii przełomowej (2012) jest wykazanie wpływu na biomarker (y) farmakodynamiczny, który nie spełnia kryteriów akceptowalnego zastępczego punktu końcowego, ale zdecydowanie sugeruje możliwość klinicznie znaczącego wpływu na choroba podstawowa. 55 Ten bardziej elastyczny standard miałby zastosowanie do szerszego zakresu potencjalnych nowych terapii. Prawo wymaga, aby przełomowe leki ostatecznie zostały zatwierdzone lub odrzucone zgodnie z normami zatwierdzania przez FDA, ale tak jak w przypadku zatwierdzenia przez Bedaquiline na gruźlicę MDR, takie potwierdzenie może nie być wymagane przez lata.45 Po przyznaniu statusu terapii przełomowej na podstawie wstępnych dowodów, może być trudno zahamować popyt (zarówno wczesny dostęp, jak i po zatwierdzeniu), nawet jeśli okazuje się, że lek jest mniej skuteczny lub bardziej szkodliwy niż początkowo sądzono. Teoria decyzji sugeruje, że gdy decyzja jest mniej odwracalna, należy zwrócić większą uwagę na osiągnięcie początkowego wyznaczenia. 53 To napięcie pojawiło się ostatnio wokół bewacizumabu, który został zatwierdzony do leczenia przerzutowego raka piersi na podstawie zastępczych punktów końcowych pod ścieżka przyspieszonego zatwierdzenia. Gdy późniejsze badania nie wykazały wzrostu przeżywalności pacjentów, wycofanie tego wskazania zajęło prawie rok i wywołało znaczną opozycję.58 Niektórzy ubezpieczyciele nadal stosują lek poza wskazaniami do stosowania tego leku w celu nieopartym na dowodach.
Odroczenie rygorystycznego badania do momentu zatwierdzenia leku może również podważyć i opóźnić ocenę jego profilu korzyści i ryzyka.38 Po zatwierdzeniu leku, zapisywanie pacjentów w badaniach klinicznych w celu określenia skuteczności jest trudniejsze niż przed zatwierdzeniem, ponieważ pacjenci mają wybór przyjmowanie leku w normalnym toku leczenia lub zapisywanie się w badaniu, w którym mogą być losowo przydzielane do zwykłej opieki. Obawy te nasilają się, gdy odroczone badanie jest powiązane z wcześniejszymi oznaczeniami, które można interpretować jako oficjalne potwierdzenia.
Wnioski
27 przełomowych określeń terapeutycznych przyznanych przez FDA w pierwszych 9 miesiącach 2013 r. Prawdopodobnie nie będzie stanowiło nagłego i dramatycznego wzrostu tempa innowacji farmaceutycznych, biorąc pod uwagę, że średnio 25 nowych jednostek molekularnych było zatwierdzanych corocznie w poprzedniej dekadzie. Inną interpretacją szybkiej popularności tego oznaczenia jest to, że spowodował on pojawienie się postępu, jednocześnie zwiększając widoczność obiecujących leków na wczesnym etapie, które mogą być nie bardziej prawdopodobne niż przed FDASIA, aby przynosić duże korzyści pacjentom. Przełomowe oznaczenie terapii prawdopodobnie dodatkowo zwiększy nacisk opinii publicznej na FDA, aby zatwierdzić takie produkty. Niewielu będzie argumentować, że istnieje potrzeba wprowadzenia bezpiecznych i skutecznych nowych leków na rynek, szczególnie w przypadku chorób zagrażających życiu, w przypadku których obecne opcje leczenia są niewystarczające. Wysiłki mające na celu promowanie wczesnego dostępu, przyspieszonego rozwoju i wczesnego zatwierdzania istnieją od dziesięcioleci. Niestety wysiłki te na ogół nie zostały podjęte równie energicznymi wysiłkami w celu opracowania rygorystycznych danych potwierdzających, które mogłyby udoskonalić wskazania dla leku, a nawet zmienić jego status zatwierdzenia.
Niewiele dyskutowano również o skutkach zatwierdzania przełomowych leków na podstawie ograniczonych danych dla pacjentów rozważających opcje terapeutyczne i dla ich lekarzy. Przyspieszona akceptacja została poparta przez grupy obrońców pacjentów, którzy uważają, że wymagania FDA, które opóźniają dostęp do nowych produktów, naruszają osobistą autonomię. Oczywiście pogląd ten nie jest powszechny wśród pacjentów.59 W jaki sposób pacjenci podejmują świadome wybory dotyczące leków przełomowych zatwierdzonych nowymi technikami badań klinicznych, a nie w tradycyjnych randomizowanych badaniach klinicznych?
To pytanie jest szczególnie istotne dla pacjentów z chorobą zagrażającą życiu. Wcześniejsze badania ujawniły istotne braki w podejmowaniu decyzji przez pacjentów w tak niestabilnych sytuacjach. Jedno badanie wykazało, że w porównaniu z zdrowszymi pacjentami, ciężko chorzy pacjenci rzadziej zatrzymywali informacje, o których dyskutowano w procesie świadomej zgody, oraz mniej jasne zrozumienie ryzyka związanego z terapią.60 Niektórzy sugerowali, że ubezpieczyciele będą działać skuteczną przeciwwagę na rynku po wprowadzeniu zmian, odmawiając objęcia produktów przełomowych o aktywności klinicznej, które są albo niepotwierdzone, albo nie uzasa
[przypisy: trycholog, nefrolog Wrocław, endometrioza leczenie hormonalne ]
[podobne: panmed siedlce, apteka skoczów dyżur, stachursky iwona łaszczok ]