Nowa kategoria leków przełamujących FDA – implikacje dla pacjentów AD 3

Odsetek nowych leków, które podlegały tym obowiązkom po zatwierdzeniu, wzrósł z około 30% we wczesnych latach 80. do około 80% we wczesnych latach 2000. 39 Niestety, wyniki tych dalszych badań często były znacznie opóźnione40 lub nie zostały zainicjowane w all.41 Gemtuzumab ozogamycyna została zatwierdzona w 2000 r. w leczeniu rzadkiego typu białaczki na podstawie ograniczonych danych, ale została wycofana z rynku w 2010 r. po badaniach potwierdzających zapoczątkowanych w 2004 r. wykazała zwiększoną śmiertelność i brak skuteczności .42 Obawa przed terminowym przeprowadzeniem badań postempriacyjnych doprowadziła Kongres do wzmocnienia władzy wykonawczej FDA w ustawie o nowelach FDA z 2007 r. Jednak jeszcze w 2011 r. Zobowiązania w zakresie badań marketingowych dotyczące ponad 40% leków jeszcze się nie rozpoczęły, mając na uwadze, że liczba z opóźnieniami podwoiła się od 2007 r. do około 13% .38,43 Czasy realizacji również wydają się obejmować szeroki zakres: raport Urzędu ds. Leków Onkologicznych dotyczący próbki leków onkologicznych zatwierdzonych w drodze ścieżki przyspieszonej aprobaty pokazał że trwały one od 0,8 do 12,6 lat, zanim zakończono próby po wprowadzeniu leku na rynek (mediana, 3,9 roku) .44 Bedaquiline, lek stosowany w leczeniu wielolekoopornej gruźlicy (MDR), został zatwierdzony w 2012 r. na podstawie zastępczego punktu końcowego plwociny. -konwersja kulturowa, mimo że kluczowe badania wykazały także śmiertelność (na ogół z powodu gruźlicy), która była pięciokrotnie wyższa wśród pacjentów przyjmujących lek niż wśród osób losowo przyzwyczajeni do standardowego leczenia gruźlicy MDR. Wpływ na poszczególnych pacjentów musi być dalej badany, ponieważ istnieje potrzeba dodatkowych opcji leczenia tej wysoce zaraźliwej choroby. Potwierdzone randomizowane badanie, które było wymagane dla bedaquiliny, nie było wymagane przez FDA do końca 2022.45
Terapia przełomowa – uzasadnienie i potencjalne wyniki
Zatwierdzając FDASIA, Kongres przewidywał, że wykorzystanie nowoczesnych narzędzi oceny wcześniej w cyklu opracowywania leków może doprowadzić do zmniejszenia, zmniejszenia lub skrócenia badań klinicznych . Podczas wysłuchań w Kongresie w 2012 r. Organizacje rzecznictwa i przemysłu poparły utworzenie nowego przełomowe wskazanie terapii w celu skracania lub łączenia tradycyjnych faz klinicznych w celu zwiększenia wcześniejszego dostępu pacjentów.46,47 Wsparcie dla prawa również pochodzi od urzędników w Centrum FDA ds. Oceny i Badań Narkotyków, którzy w listopadzie 2013 r. pochwalili znacznie większy efekt leczenia Osiągnięte przez niektóre niedawno molekularnie ukierunkowane terapie , które mają na celu przynieść korzyści podgrupom pacjentów z rakiem, chorobami genetycznymi i. . . inne poważne choroby. 7 Artykuł bronił nowego programu przyspieszonego rozwoju, sugerując, że kiedy duży wpływ na poważną chorobę obserwuje się we wczesnym stadium rozwoju narkotyków, wydaje się nadmierne prowadzenie długotrwałego programu rozwoju klinicznego obejmującego tradycyjne fazy próbne. 7 Zgodnie z tym poglądem nowe oznaczenie może umożliwić usprawniony rozwój kliniczny, który doprowadziłby do szybszego zatwierdzenia.
Tabela 1. Tabela 1. Programy wczesnego dostępu i przyspieszonej aprobaty administracji żywności i leków (FDA). Przełomowe oznaczenie terapii jest najnowszym uzupełnieniem programów FDA o rozszerzonym dostępie i przyspieszonej (Tabela 1). W ostatnich latach wyjątki były częstsze niż reguła; spośród 39 nowych leków zatwierdzonych w 2012 r. ogółem 22 (56%) zostało zatwierdzonych za pomocą co najmniej jednego z programów przyspieszonego zatwierdzania, szybkich i priorytetowych przeglądów, a 9 z nich (23% całości ) zakwalifikowany do więcej niż jednego programu.
Skuteczność regulacyjną uznano za główny wynik oznaczenia terapii przełomowej8, ale korzyści oferowane w FDASIA są już w dużej mierze dostępne dzięki istniejącym przepisom, regulacjom lub standardowej praktyce FDA. Na przykład, FDASIA zobowiązuje FDA do ścisłej współpracy ze sponsorami przełomowych terapii7. Jednakże, podsekcja E (1988) oferowała wczesne konsultacje między FDA i sponsorami leków podkreśliła znaczenie spotkania z FDA w celu zapewnienia wydajnego projektu próbnego fazy 2 i sprecyzował, że wyżsi urzędnicy FDA aktywnie ułatwią prowadzenie i ocenę badań klinicznych.56 FDASIA zauważa, że przełomowe terapie mogą również skorzystać z przydzielenia interdyscyplinarnego kierownika projektu w celu ułatwienia skutecznego przeglądu, ale nie jest jasne, w jaki sposób poprawi istniejącą koordynację wysiłków personelu.
Przełomowa terapia oznaczała kontynuację trendu stosowania coraz bardziej elastycznych standardów dowodowych w celu określenia kwalifikacji do przyspieszonych programów rozwojowych i zatwierdzających
[więcej w: stomatologia dziecięca, leczenie pod mikroskopem, endometrioza leczenie hormonalne ]
[hasła pokrewne: gazetarzeszow, dyżury aptek śrem, wiskosuplementacja ]