Skip to content

Nowa kategoria leków przełamujących FDA – implikacje dla pacjentów AD 2

1 miesiąc ago

783 words

W 1988 r. FDA utworzyła przyspieszoną część (podsekcja E) swoich zasad, aby przyspieszyć opracowywanie, ocenę i wprowadzanie na rynek nowych terapii 15 w przypadku poważnych i zagrażających życiu warunków, na przykład poprzez wyeliminowanie prób z etapu 3. Przepisy zostały wzorowane na testowaniu i zatwierdzaniu leku zydowudyny HIV, który występował przez okres zaledwie 2 lat i obejmował jedno, dobrze zaprojektowane badanie fazy 2. W 1992 r. FDA zainicjowała ścieżkę przyspieszonego zatwierdzenia (podczęść H), aby umożliwić zatwierdzenie na podstawie zastępczych punktów końcowych, które uznano za możliwe do przewidzenia dla korzyści pacjenta16. W podczęści H skrócono proces badania klinicznego, umożliwiając zakończenie prób. przed wystąpieniem ciężkich klinicznych punktów końcowych (np. hospitalizacja, zawał mięśnia sercowego i śmierć). W tym samym roku, w którym FDA sfinalizowała podczęść H, Kongres uchwalił ustawę o opłatach za leki na receptę (PDUFA), która upoważniła FDA do pobierania opłat od użytkowników od producentów leków. Chociaż podwy?szone środki Kongresu dla FDA ju? obni?yły czas przeglądu NDA pod koniec lat osiemdziesiątych, 17 PDUFA pozwoliło FDA zatrudniać więcej naukowców i przyspieszyć przegląd wniosków o przyznanie leków.18 PDUFA wyznaczyło równie? oficjalne terminy 6 miesięcy dla wniosków priorytetowych i 12 miesięcy dla standardowych aplikacji (skrócono do 10 miesięcy w 2002 r.). W ciągu roku od uchwalenia PDUFA, FDA działało w 93% z NDA w nowych terminach.19 Opłaty użytkownika były ograniczone do zatwierdzenia produktów; Dopiero w 2007 r. FDA miała prawo przydzielać je do postulowania działań związanych z bezpieczeństwem leków.20 Zgodnie z FDASIA, terminy przeglądu FDA zaczynają teraz działać 60 dni po złożeniu NDA.
Korzyści i zagrożenia związane z rozszerzonym dostępem i wczesną zgodą
FDA oszacowało, że ponad 100 000 pacjentów otrzymało badane leki na poważne lub zagrażające życiu warunki za pomocą leczenia INDs.22 W przypadku leków eksperymentalnych, które ostatecznie okazują się lepsze od istniejących opcji, te programy wczesnego dostępu przynoszą korzyści pacjentom, pozwalając nowe terapie, aby szybciej do nich dotrzeć. Ponadto przyspieszone programy rozwoju i zatwierdzania skróciły okres badań klinicznych, umożliwiając wcześniejszy dostęp do szerszej populacji pacjentów. Podczęść E, na przykład, skróciła średni czas rozwoju klinicznego z 8,9 do 6,2 roku, podczas gdy leki korzystające z przyspieszonej aprobaty uśredniły zaledwie 4,2 roku23. Czas przeglądu NDA również dramatycznie się zmniejszył, z ponad 30 miesięcy w latach 1980 do 14,5 miesięcy przez 199724 i do 9,9 miesięcy w przypadku wniosków otrzymanych w 2011 roku
Natychmiastowy wynik PDUFA był skokiem liczby zatwierdzeń w połowie lat 90., gdy przetwarzano zaległe wnioski, 26 ale liczba zatwierdzeń każdego roku wkrótce powróciła do historycznych wartości przeciętnych. 27 Chociaż FDA była kiedyś uważana przez niektórych za zbyt wolno zatwierdzającą leki, 28 zatwierdzeń leków od 2000 r. Było szybszych w Stanach Zjednoczonych niż w Kanadzie i Europie. W latach 2001-2010 FDA zatwierdziła 64% nowych środków terapeutycznych wcześniej niż Europejska Agencja Leków
Jednak wczesny dostęp i skrócony czas rozwoju i przeglądu były również związane z negatywnymi skutkami dla zdrowia publicznego. Narkotyki zatwierdzone krótko przed ustalonymi terminami PDUFA okazały się bardziej prawdopodobne, że po wprowadzeniu leku na rynek będą miały problemy z bezpieczeństwem – w tym wycofanie bezpieczeństwa i dodane ostrzeżenia o czarnych skrzynkach – niż leki zatwierdzone w dowolnym innym czasie. 30,31 Inni badacze donieśli, że narkotyki odbieranie szybszych recenzji powoduje więcej spontanicznych zgłoszeń zdarzeń niepożądanych związanych z narkotykami, mimo że dane te są kontrowersyjne.32-35 Wśród leków zatwierdzonych po raz pierwszy, osoby z większym doświadczeniem na rynku zagranicznym przed zatwierdzeniem przez USA rzadziej wiążą się z poważnymi reakcjami niepożądanymi leku. 36
Ustalenia takie są przewidywalne z powodu bardziej ograniczonych danych, na których oparte są przyspieszone zatwierdzenia leków. Chociaż ani ścieżki przyspieszonej, ani szybkiej homologacji nie zmieniły legalnego standardu dla zatwierdzenia – który nadal jest skuteczny z akceptowalnym ryzykiem – zmniejszyły ilość dowodów potrzebnych do spełnienia tego standardu i zmieniły charakter tych dowodów. Na przykład leki przeciwnowotworowe zatwierdzone w poprzedniej dekadzie na podstawie ograniczonych badań klinicznych – niezandryzowane, niezaślepione, pojedyncze grupy, badania fazy i fazy 2, w których stosowano pośrednie punkty końcowe, a nie przeżycie pacjentów – miały o 72% większe szanse na poważne zdarzenia niepożądane występujące w ich kluczowych badaniach niż leki przeciwnowotworowe, które zostały zatwierdzone w bardziej rygorystycznych badaniach.37 Niedawno przeprowadzone badanie wykazało, że leki korzystaj
[hasła pokrewne: dermatologia estetyczna, lekarz, lekarze ]
[przypisy: encefalopatia hashimoto objawy, terapia dna miednicy, okulista na nfz warszawa ]